这种救命药为何能从70万元降至3万多元？专家解读来了→
“你们确认尽最大努力了？”
“希望你们再努力一下”
“我眼泪都快掉下来了”
近日
国家医保局谈判代表的
“砍价金句”
连上3个热搜
用于治疗罕见病
脊髓性肌萎缩症（SMA）的
诺西那生钠注射液
市场价格曾高达
每瓶70万元
在此次国家医保局谈判现场
诺西那生钠注射液
一路从53680元
最终被砍到了33000元
价格降了2万多元
国内相应罕见病的患者们
终于迎来了好消息！
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。
这种病对儿童来说是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
2019年2月，全球首个SMA治疗药物、渤健公司的诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）获批在中国上市，也成为了国内第一个治疗SMA的药物。
山东患者小馨悦的妈妈李笑笑说：“当时公布了价格，将近70万元一针，第一年需要打6针，到第二年降到55万一年，我们就又等了半年。等到商业保险可以报销10万，青岛有个大病可以报20万，就是报销30万块钱，我们自己可以掏25万的时候，我们才选择给她打这个针。希望国家政府部门给我们一部分补贴，对于我们来说也是减轻一下经济压力的负担。”
经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，还能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
在上市初期，诺西那生钠注射液定价为69.97万元，今年年初，药品降价至55万元。但对于患者家庭来说，仍然是用不起的天价药。
去年8月，广东的一位母亲曾向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
国家医保局在回复中解释，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
那么，这种救命的天价药，为何能从每瓶70万元，最终降到3万多？中南财经政法大学公共管理学院副教授于长永对此进行了分析。
于长永指出，对于药企来说，罕见药的研发成本高昂，病患少，销量有限，成本无法大规模摊薄。
药企会在药品的专利保护期内，抬高价格，赚回成本。专利保护期结束后，药品的价格就会适当降低。
今年年初，药企将价格从70万元降至55万元，也被专家解读为在为进医保做准备。于长永分析，医保谈判现场，拥有战略购买能力的国家医保局与药企谈判，手中的筹码是“以量换价”。
这正如谈判代表张劲妮所言，如果这个药能进入医保目录，以中国的人口基数，中国政府为患者服务的决心，很难找到这样的市场了。
于长永介绍，“国家医保局此次谈的是团购价，不可能以55万元的市场价格谈。”
在此次国家医保药品目录谈判中，共有7种罕见病用药纳入医保目录，诺西那生钠注射液是首次参与医保谈判，也是首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物。
据国家医保局介绍，此次共计117种药品被纳入谈判范围。
最终94种药品(目录外67种，目录内27种)谈判成功，总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%，其中最高降幅93.97%。
据了解，国家医保局通过引导药品适度竞争、以量换价等措施，部分目录内药品再次降价，为购买性价比更高的药品腾出基金空间，成功实现药品保障升级换代。
中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯指出，国家医保局成立以来，连续4年开展药品目录调整，将一大批新药纳入目录，特别是通过谈判，大幅降低了药品价格，很多天价药开出了平民价，重大疾病患者的保障水平明显提升。
与此同时，国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰强调，谈判并不是为了杀价，而是通过基金测算，以科学手段评价药品的真正临床价值，为老百姓找到一个合理的价格。
2021年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域，这些肿瘤药物进入医保大大减轻了患者负担。
今年谈判新增的肿瘤药品，平均降幅为64.88%，超过平均水平。
一些原来价格昂贵的药品，开出了平民价，符合“保基本”定位的药品，经谈判后顺利进入目录。除了诺西那生钠注射液外，达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100 万元的“天价药”, 经谈判全部降至30 万元以下。
“这些‘天价药’自身降价，加上医保报销，患者家庭的负担水平显著下降，极大降低了‘因病致贫、因病返贫’的风险。” 石远凯表示。
编辑：梁杰祥 责编：赵莹
来源：长江日报、21世纪经济报道、央视新闻、新华社
终审：郑子谦